Μια σειρά από σημαντικές ιατρικές και φαρμακευτικές εξελίξεις σημάδεψε το 2024. Συνεχίζοντας την πρόοδο στην έρευνα νέων φαρμάκων για χρόνιες και σοβαρές ασθένειες και καινοτόμων ιατρικών τεχνολογιών που βελτιστοποιούν τη διάγνωση και την ποιότητα ζωής των ασθενών, το 2025 φέρνει μαζί του επιπλέον επιστημονικά δώρα. Παχυσαρκία, νόσος Αλτσχάιμερ, συχνές κακοήθειες, εμβολιασμοί και χρόνιος πόνος έχουν μπει στο μικροσκόπιο ερευνητών και εταιρειών με σκοπό την εύρεση νέων θεραπευτικών λύσεων. Αδυνάτισμα
Τα φάρμακα που οδηγούν σε απώλεια βάρους βρίσκονται στην αιχμή της φαρμακευτικής έρευνας, αφού οι εταιρείες έχουν επιδοθεί σε κυνήγι για την ανακάλυψη νεότερων σκευασμάτων, πιο αποτελεσματικών σε σχέση με τους διάσημους αγωνιστές GLP-1 που κυκλοφορούν σήμερα. Ακολουθώντας την τεράστια επιτυχία της «θαυματουργής» σεμαγλουτίδης (Ozempic και Wegovy), το 2025 αναμένονται επιπλέον αποτελέσματα στο νέο κύμα θεραπειών για την παχυσαρκία.
Οι ερευνητές στα εργαστήρια της φαρμακευτικής εταιρείας Eli Lilly θα συνεχίσουν και το 2025 τις εντατικές δοκιμές για το φάρμακο τριπλής δράσης με τη δραστική ουσία ρετατρουτίδη (retatrutide). Στη δοκιμή Φάσης 2, το φάρμακο έδειξε πρωτοφανή αποτελεσματικότητα, με άτομα που έλαβαν τη μεγαλύτερη δόση να παρουσιάζουν απώλεια βάρους κατά 24,2% σε 11 μήνες (τα σκευάσματα που είναι σήμερα διαθέσιμα αποδίδουν απώλεια περίπου 15%-20% σε παρόμοια χρονική περίοδο). Οπως αναφέρεται σε δημοσιεύματα, η ρετατρουτίδη μπλοκάρει τρεις διαφορετικούς υποδοχείς πεπτιδίων (κέντρα παραγωγής ορμονών) που συντείνουν στην τάση του ανθρώπινου οργανισμού να συσσωρεύει λίπος.
Για να γίνουν κατανοητές οι προσδοκίες που καλλιεργεί η ρετατρουτίδη, αξίζει η αναφορά στον τρόπο δράσης των υπαρχόντων φαρμάκων που είτε έχουν ένδειξη για απώλεια βάρους είτε έχουν ένδειξη για διαβήτη τύπου 2. Τα γνωστά Ozempic και Wegovy δρουν μιμούμενα μια εντερική ορμόνη που ονομάζεται GLP-1, η οποία βοηθά στην έκκριση ινσουλίνης και παράλληλα στέλνει σήματα κορεσμού στον εγκέφαλο κάνοντας το άτομο που λαμβάνει μία εξ αυτών των θεραπειών να αισθάνεται ότι δεν πεινάει.
Τα φάρμακα επίσης καθυστερούν την εκκένωση του στομάχου επιβραδύνοντας τη διαδικασία με την οποία η τροφή μετακινείται από το στομάχι στο λεπτό έντερο.
Το Mounjaro (δραστική ουσία τιρζεπατίδη), ένα άλλο φάρμακο της Eli Lilly, είναι μοναδικό ανάμεσα στην οικογένεια των φαρμάκων GLP-1, επειδή εκτός από την ενεργοποίηση του υποδοχέα GLP-1 στοχεύει επίσης στο πολυπεπτίδιο GIP, μια άλλη ορμόνη που εμπλέκεται στην έκκριση ινσουλίνης. Ετσι, η δράση του Mounjaro, όπως φαίνεται από τις κλινικές δοκιμές, οδηγεί σε ακόμα μεγαλύτερη απώλεια βάρους και βελτιωμένο έλεγχο του σακχάρου στο αίμα. Χαρακτηριστικά, οι άνθρωποι που λαμβάνουν την υψηλότερη δόση του Mounjaro χάνουν σχεδόν το 21% του σωματικού τους βάρους, κατά μέσο όρο, μέσα σε ενάμιση χρόνο. Συγκριτικά, όσοι λαμβάνουν την υψηλότερη δόση του Wegovy χάνουν περίπου το 15% του σωματικού τους βάρους την ίδια χρονική περίοδο.
Σημειώνεται πως το Mounjaro, το πιο πρόσφατο σκεύασμα για την παχυσαρκία που έχει λάβει έγκριση από τις ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές, είναι διαθέσιμο στην ελληνική αγορά από τις 15 Νοεμβρίου. Το φάρμακο δεν αποζημιώνεται από την Πολιτεία και διατίθεται έναντι 253,05 ευρώ τον μήνα. Για την ιστορία, η τιρζεπατίδη κυκλοφόρησε για πρώτη φορά στις ΗΠΑ τον Ιούνιο του 2022, έξι μήνες αργότερα έγινε διαθέσιμο στην Ελβετία και έναν χρόνο μετά στο Ηνωμένο Βασίλειο.
Η ρετατρουτίδη, εκτός από τους υποδοχείς GLP-1 και GIP, δρα επίσης στον υποδοχέα της γλυκαγόνης. Αυτή η τριπλή ενεργοποίηση μπορεί να συμβάλει, όπως έχουν δείξει οι κλινικές δοκιμές και προαναφέρθηκε, σε σημαντική απώλεια βάρους.
Την ίδια στιγμή, η ίδια φαρμακευτική εταιρεία αναμένεται να ολοκληρώσει μέσα στους επόμενους μήνες μια κλινική δοκιμή Φάσης 3 για το χάπι από του στόματος orforglipron, αξιολογώντας τη μακροπρόθεσμη ασφάλειά του σε άτομα με διαβήτη τύπου 2. Το φάρμακο φαίνεται πως είναι πιο εύκολο να παραχθεί και πιθανόν φθηνότερο συγκριτικά με τις υπάρχουσες θεραπείες.
Επιπλέον, πριν από λίγες ημέρες ανακοινώθηκε από την Eli Lilly η έγκριση στις ΗΠΑ ενός άλλου σκευάσματος με τη δραστική τιρζεπατίδη (δηλαδή ίδια με το Mounjaro) ως η πρώτη συνταγογραφούμενη θεραπεία για μέτρια έως σοβαρή άπνοια ύπνου, αλλά και παχυσαρκία. Πρόκειται για το Zepbound που φάνηκε ότι ήταν περίπου πέντε φορές πιο αποτελεσματικό σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο στη μείωση των διαταραχών αναπνοής σε ενήλικες που δεν χρησιμοποιούσαν συσκευή για θετική πίεση αεραγωγών. Ταυτόχρονα, οι ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο έχασαν κατά μέσο όρο 18% του σωματικού τους βάρους.
Φαρμακευτικοί κολοσσοί εργάζονται πυρετωδώς για την ανακάλυψη νεότερων σκευασμάτων για την παχυσαρκία. Εως το 2030 αναμένεται επανάσταση στα συγκεκριμένα φάρμακα. Μεταξύ άλλων, η αμερικανική Viking Therapeutics βρίσκεται στη διαδικασία εξέλιξης ενός σκευάσματος κατά της παχυσαρκίας με κωδικό VK2735, το οποίο είναι σχεδιασμένο να παρεμβαίνει σε τέσσερα κέντρα του ανθρώπινου οργανισμού, πηγαίνοντας ένα βήμα παρακάτω από τη ρετατρουτίδη.
Ανοια
Μεγάλο στοίχημα για την επιστημονική κοινότητα είναι η έγκριση και κυκλοφορία νέων, αποτελεσματικών φαρμάκων για τη νόσο Αλτσχάιμερ. Η καινοτομία σε ό,τι αφορά τη νευροεκφυλιστική ασθένεια μοιάζει να έχει σταματήσει στον χρόνο, μιας και επί σειρά ετών οι ασθενείς έχουν τα ίδια... όπλα στη φαρέτρα τους.
Παρ’ όλα αυτά, σημαντικές εξελίξεις από κλινικές δοκιμές αναμένονται μέσα στην επόμενη χρονιά. Τα δύο μονοκλωνικά αντισώματα lecanemab και donanemab έχουν εγκριθεί για χρήση στο Ηνωμένο Βασίλειο, με τελικές αποφάσεις από το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας και Φροντίδας (NICE) να αναμένονται τον Φεβρουάριο και τον Μάρτιο του 2025. Και τα δύο σκευάσματα έχουν λάβει έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA) για ανθρώπους με ήπια νόσο Αλτσχάιμερ. Αυτά τα φάρμακα έχουν σχεδιαστεί για να στοχεύουν στις αμυλοειδείς πλάκες, οι οποίες εμπλέκονται στην εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ.
Επιπλέον, το φάρμακο remternetug βρίσκεται επί του παρόντος σε δοκιμή Φάσης 3 για να αξιολογηθεί η αποτελεσματικότητά του σε ασθενείς με ήπια νόσο Αλτσχάιμερ. Η δοκιμή πρόκειται να ολοκληρωθεί το 2025. Το remternetug ξεχωρίζει για τη δυνατότητα χορήγησής του μέσω υποδόριας ένεσης, κάτι που θα μπορούσε να βελτιώσει τη συμμόρφωση των ασθενών στη θεραπεία.
Ενα άλλο φάρμακο που στοχεύει στις αμυλοειδείς πρωτεΐνες, το buntanetap, εισέρχεται επίσης σε δοκιμή Φάσης 3, μετά από ενθαρρυντικά αποτελέσματα σε προηγούμενες μελέτες. Στοχεύει στη μείωση των επιπέδων της πρωτεΐνης πρόδρομης του αμυλοειδούς και έχει δείξει βελτιώσεις στις γνωστικές επιδόσεις των συμμετεχόντων με πρώιμο στάδιο Αλτσχάιμερ. Επίσης, η γνωστή στη μάχη με τον διαβήτη σεμαγλουτίδη εξετάζεται για πιθανά οφέλη και στη θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ. Ενα άλλο φάρμακο που αναπτύχθηκε αρχικά ως πιθανή θεραπεία του καρκίνου -η σαρακατινίμπη (saracatinib)- δοκιμάζεται τώρα στη νόσο Αλτσχάιμερ.
Στο μεταξύ, την απερχόμενη χρονιά ερευνητές από τη Σουηδία προχώρησαν πολλά βήματα σε ό,τι αφορά τη διάγνωση της νόσου Αλτσχάιμερ, φέρνοντας στο επίκεντρο μια διαθέσιμη αιματολογική εξέταση, την PrecivityAD2, που επέδειξε ακρίβεια 90% στην ανίχνευση της νευροεκφυλιστικής ασθένειας σε πρώιμο στάδιο.
Η εξέταση PrecivityAD2, που αναπτύχθηκε από την C2N Diagnostics, είναι ήδη διαθέσιμη για κλινική χρήση, επιτρέποντας στην εταιρεία να διαθέτει την εξέταση στην αγορά χωρίς επίσημη έγκριση από τον FDA. Αυτό σημαίνει ότι, ενώ δεν είναι εγκεκριμένη από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων, μπορεί να πραγματοποιείται σε πιστοποιημένα εργαστήρια και χρησιμοποιείται ήδη σε κλινικές συνθήκες για να βοηθήσει στη διάγνωση της νόσου. Προς το παρόν το χρονοδιάγραμμα έγκρισης παραμένει αβέβαιο και η εστίαση παραμένει στην επέκταση της πρόσβασης και στην εξασφάλιση κάλυψης με παρόχους ασφάλισης για την υπάρχουσα εξέταση.
Ακόμη μία διαγνωστική εξέταση για τη νόσο Αλτσχάιμερ, όμως, μπορεί να λάβει έγκριση προς το τέλος της νέας χρονιάς.
Πρόκειται για την εξέταση αίματος Elecsys pTau217 της Roche, που έχει λάβει την αναγνώριση «breakthrough device» από τον FDA. Αυτή η εξέταση έχει σχεδιαστεί για να μετράει την πρωτεΐνη pTau217 στο πλάσμα, η οποία χρησιμεύει ως βιοδείκτης για την αμυλοείδωση που σχετίζεται με τη νόσο Αλτσχάιμερ. Εάν οι κλινικές δοκιμές προχωρήσουν επιτυχώς, η έγκριση από τον FDA μπορεί να αναμένεται εντός των επόμενων δύο ετών, πιθανώς μέχρι τα τέλη του 2025 ή τις αρχές του 2026.
Καρκίνος
Πολλά υποσχόμενη φαίνεται πως θα είναι η νέα χρονιά και στο πεδίο της ογκολογίας, καθώς νέες θεραπείες αναμένεται να... λανσαριστούν, εξατομικεύοντας τη θεραπευτική προσέγγιση για τους ογκολογικούς ασθενείς.
Ivonescimab: Πρόκειται για ένα πρωτοποριακό διειδικό μονοκλωνικό αντίσωμα, σχεδιασμένο για τη θεραπεία του μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα (NSCLC) και του καρκίνου του μαστού. Το φάρμακο κατά τη χορήγησή του συνδυαστικά με χημειοθεραπεία έδειξε αποτελεσματικότητα σε άτομα των οποίων η νόσος είχε επιδεινωθεί.
Dato-DXd και Inavolisib: Επιπλέον θεραπείες που αναμένεται να ενισχύσουν τις επιλογές ίασης σε διάφορους τύπους όγκων.
Enhertu: Μια υπάρχουσα βασική θεραπεία που πρόκειται να επεκτείνει τις ενδείξεις της σε πολλαπλές εφαρμογές.
Εμβόλια
Αρκετά φάρμακα βασισμένα στο RNA αναμένεται να κυκλοφορήσουν το 2025, συμπεριλαμβανομένου νέου σκευάσματος στην αγορά για το οικογενειακό σύνδρομο χυλομικροναιμίας από τις εταιρείες Ionis και Arrowhead. Επίσης, το fitusiran της Sanofi για την αιμορροφιλία, αλλά και το εμβόλιο γρίπης mRNA της Moderna είναι δύο ακόμη επιτεύγματα με την καινοτόμο τεχνολογία που μας συστήθηκε στην πανδημία. Τα δύο τελευταία ενδέχεται να αποτελέσουν εγκρίσεις πρώτης κατηγορίας σε πολύ ανταγωνιστικές κατηγορίες θεραπειών, με κλινική διαφοροποίηση που στηρίζει τις προβλέψεις για έσοδα-μαμούθ.
Ειδικά σε ό,τι αφορά το εμβόλιο mRNA, πρόκειται για ένα διπλό εμβόλιο κορωνοϊού και εποχικής γρίπης. Τον Ιούνιο η εταιρεία δημοσίευσε τα αποτελέσματα μιας κλινικής μελέτης Φάσης 3 που έδειξαν ότι το mRNA-1083 προκαλεί ισχυρή ανοσολογική αντίδραση τόσο κατά της COVID-19 όσο και κατά της γρίπης. Με τη δημοσίευση των αποτελεσμάτων και με δεδομένο ότι η Pfizer/BioNTech αντιμετώπισε δυσκολίες στην ανάπτυξη ενός παρόμοιου εμβολίου, η Moderna είναι η μοναδική εταιρεία μέχρι σήμερα που δημοσιεύει θετικά αποτελέσματα Φάσης 3 για ένα συνδυαστικό εμβόλιο κορωνοϊού και γρίπης.
Χρόνιος πόνος
Το 2025 θα μπορούσε να σηματοδοτήσει ένα σημείο καμπής στη θεραπεία του πόνου. Οι αμερικανικές ρυθμιστικές αρχές αναμένεται να ολοκληρώσουν τον έλεγχο ενός μη οπιοειδούς αναλγητικού, του suzetrigine, τον Ιανουάριο. Εάν εγκριθεί, το φάρμακο, που αναπτύχθηκε από τη Vertex Pharmaceuticals στη Βοστώνη, θα αποτελεί μέρος της πρώτης νέας κατηγορίας φαρμάκων για την αντιμετώπιση του οξέος πόνου εδώ και περισσότερα από 20 χρόνια.
Πριν από λίγες ημέρες η αμερικανική εταιρεία ανακοίνωσε ελπιδοφόρα αποτελέσματα Φάσης 2 για την ισχιαλγία. Νωρίτερα φέτος η Vertex ξεκίνησε το κομβικό πρόγραμμα του suzetrigine για την επώδυνη διαβητική περιφερική νευροπάθεια (ή και διαβητικό πόδι). Επιπλέον, το suzetrigine βρίσκεται υπό αξιολόγηση από τον FDA για τη θεραπεία του μέτριου έως σοβαρού οξέος πόνου. Ο οργανισμός χορήγησε προτεραιότητα στην αξιολόγηση και όρισε ως ημερομηνία στο πλαίσιο του Prescription Drug User Fee Act (νόμος που επιτρέπει στον FDA να συλλέγει τέλη από τους κατασκευαστές φαρμάκων για να χρηματοδοτήσει τη διαδικασία έγκρισης νέων φαρμάκων) την 30ή Ιανουαρίου του 2025.
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου